如何用分子生物学技术解决临床中的问题

生命现象的科学，它以核酸、蛋白质、多糖等生物大分
子结构、功能与生物分子间相互作用为研究核心，其
理论与技术已渗透到生命科学诸多领域。尤其是遗
传、进化、发育、神经及免疫等。医学分子生物学即
用分子生物学的理论与技术研究医学，它在分子水
平上认识生命的正常状态及其变异规律。研究新陈
代谢的调节与失控特点。对生命现象正常状态的研
究属于基础研究；对变异规律与失控特点的探讨，对
疾病的病因、发生、发展及转归的分子机理的研究属
于应用基础研究，医学分子生物学的基础研究与应
用基础都是探讨生命现象的运动规律。如何将医学
分子生物学的理论与技术用于临床诊断与治疗，则
属于应用研究的范畴。倒如用基因分析技术对一些
遗传病做产前诊断，用基因工程方法研制出一些高
效的药物如干扰素、红细胞生成素等，特别是近年来
许多国家投人大量人力财力进行人类基因组研究工
作，使人们产生一个错觉，以为找到基因就能认识生
命现象，诊断治疗也就迎刃而解，错误地认为分子生
物学只是研究核酸、基因。追溯分子生物学的诞生，
Weaver于1938年在洛克菲勒基金董事会上首次指
出这是一个新的颁域，即“应用精细的现代技术来研
究某些生命过程的徽小细节”，“揭示有关细胞最小
单位的奥秘”，第一次运用了分子生物学这个名词，
并明确了研究目的。60年来从分子水平认识生命
现象的研究包括3大方面，即生物太分子（包括核
酸、蛋白质等）的结构与功能，生物膜的结构与功能，
生物信息（包括细胞内外及遗传信息薄）的传递通路
与调控。基因研究是十分重要且进展最快影响较大
的一部分，但不是分子生物学的全部。医学分子生
物学只有通过多方位、多途径的研究才能最终更深
人地了解健康与疾病，创造出更有教的诊治方法。
2．2科学认识医学分子生物学中的新发现
临床医师对一个新学科的出现总是希望能尽多
尽快地藉以解决一些赣宋风题，担是，分子生访学中
的新发现甩于临床要有一个过程。而且往往要经过
比较漫长的道路。倒如．从发现一个关健基因到能
进行相应的基因治疗，决非易事。因为基因导人细
胞后能否持续高效表达、能否产生较高活性的产物，
这种细胞在体内能存活多久．都是决定基因治疗成
败的重要因素。难怪若干年前即有多种基因治疗的
方案，但真正成功的，至今仍然寥塞无几。然而，一
旦摸索出一些规律，掌握了技术关健．涌现出一批新
的基因治疗还是有可能的，只是需要假以时日。1人
类基因组工作也属类似情况，在1998年世界卫生大
会报告中称这项计划是开创性的，“将使侧重疾病的
诊治转向预报或早期发现，使疾病在症状发作之前
即被控制”，“可更精确地设计药物”，“具有创造巨大
效益的潜力”。诚然，这是一项庞大的有长远意义的
工作，发现一个与疾病紧密相关的基因，得知其基因
产物及其作用，有利于了解发病机制、有助于诊断及
有可能针对生物大分子的结构设计药物，也有助于
预防。然而，人体是十分复杂的，大多数疾病是多因
素多步骤的结果。因此，将人类基因组计划的成果
用于临床实践，将是伟大的、具有无限前景的，但不是
临床医生所期望的那样短期内可以获得的。而临床
医师也不要因此认为分子生物学的研究与解决实际
问题相距遥远，因为诸如细胞因子的发现。利用基因
工程技术生产一些有较强活性的造血细胞因子，从而
使一些病症得到有效治疗，就是近年的成功范侧。

另外，百度文库也有详细说明：
http://wenku.baidu.com/view/bde63142b307e87101f696ca.html